羟基脲片的主要作用为抑制DNA合成，临床主要用于慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症以及某些实体肿瘤的辅助治疗。其主要功效包括控制异常细胞增殖、降低血液粘稠度、延缓疾病进展。羟基脲片属于抗代谢类抗肿瘤药，需严格在医生指导下使用。
羟基脲片通过抑制核苷酸还原酶活性，干扰脱氧核糖核苷酸合成，从而阻断肿瘤细胞DNA复制。这一机制对快速分裂的恶性细胞作用显著，适用于慢性粒细胞白血病加速期或急变期。使用期间需监测血常规，警惕骨髓抑制风险。常见同类药物包括羟基脲片、硫鸟嘌呤片、氟尿嘧啶注射液等。
羟基脲片能快速降低慢性粒细胞白血病患者外周血白细胞数量，改善脾肿大及相关症状。该药物常作为伊马替尼等靶向药的过渡治疗，或用于不耐受靶向治疗的患者。治疗期间可能伴随胃肠道反应，需定期评估肝肾功能。临床常用剂型为500毫克片剂。
通过抑制骨髓造血功能，羟基脲片可减少红细胞及血小板过度生成，降低血栓形成风险。适用于真性红细胞增多症患者，尤其存在心血管高危因素者。部分患者可能出现皮肤色素沉着或指甲改变，停药后可逐渐恢复。需联合静脉放血等综合治疗。
羟基脲片对头颈部鳞癌、卵巢癌等实体瘤有一定缓解作用，常与放疗或其他化疗药物联用。其通过增强肿瘤细胞对放射线的敏感性提高疗效。治疗期间可能出现口腔溃疡、脱发等不良反应，需加强营养支持。临床使用需严格遵循化疗方案周期。
羟基脲片对银屑病、镰状细胞贫血等非肿瘤性疾病也有应用，通过调控细胞增殖改善症状。银屑病患者使用时需注意肝毒性监测，镰状细胞贫血治疗需维持足够 hydration。此类应用属于超说明书用药，须充分评估风险获益比。
使用羟基脲片期间应定期复查血常规、肝肾功能，避免接种活疫苗。治疗肿瘤性疾病时需配合高蛋白、高维生素饮食，减少生冷刺激食物摄入。出现持续发热、异常出血或严重皮疹时应立即就医。患者不可自行调整剂量或突然停药，所有用药方案需由肿瘤专科医生制定并全程监护。
