叶酸片的药理作用主要包括参与核酸合成、促进红细胞成熟、维持神经系统功能、辅助同型半胱氨酸代谢以及预防胎儿神经管缺陷。
叶酸在体内转化为四氢叶酸后，作为一碳单位转移酶的辅酶，参与嘌呤和胸腺嘧啶的合成过程，直接影响DNA和RNA的生成。这一机制是叶酸维持细胞增殖和组织生长的核心功能，尤其在骨髓造血、胃肠道黏膜更新等快速分裂组织中作用显著。遵医嘱使用叶酸片可纠正因叶酸缺乏导致的巨幼细胞贫血。
叶酸与维生素B12协同促进红细胞前体细胞的成熟分化。缺乏时会导致红细胞DNA合成障碍，形成体积增大的巨幼红细胞，引发巨幼细胞性贫血。叶酸片通过补充外源性叶酸，帮助恢复正常的红细胞生成周期，改善贫血相关症状如乏力、苍白等。
叶酸参与神经递质如5-羟色胺、多巴胺的合成代谢，对髓鞘形成和神经信号传导具有调节作用。孕期叶酸缺乏可能影响胎儿神经管闭合，增加脊柱裂等畸形风险。成人长期缺乏可能引发周围神经病变，遵医嘱补充叶酸片有助于神经系统健康维护。
叶酸作为甲基供体参与同型半胱氨酸再甲基化为蛋氨酸的过程。该途径障碍会导致高同型半胱氨酸血症，增加心血管疾病和认知功能障碍风险。叶酸片通过提供甲基化反应所需的活性叶酸，帮助维持正常的同型半胱氨酸水平。
孕早期叶酸不足会干扰神经管闭合的关键生物过程，增加无脑儿、脊柱裂等畸形概率。叶酸片通过提升母体叶酸储备，确保胚胎发育关键期的营养供给。建议备孕女性在医生指导下提前3个月开始补充叶酸，持续至孕早期结束。
除遵医嘱规范用药外，日常可通过摄入动物肝脏、深绿色蔬菜、豆类等富含叶酸的食物辅助补充。备孕及孕期女性需特别注意叶酸摄入量，避免同时大量摄入影响叶酸吸收的物质如酒精、某些抗癫痫药物等。长期用药者应定期监测血清叶酸和维生素B12水平，防止掩盖维生素B12缺乏的神经系统症状。
