靶向药物治疗是一种针对特定分子靶点的精准医疗手段，通过干扰肿瘤细胞生长信号或微环境实现治疗目的。靶向药物主要作用于癌细胞特有的基因突变、蛋白质或信号通路，具有特异性强、副作用相对较小等特点，适用于肺癌、乳腺癌、结直肠癌等多种恶性肿瘤的治疗。
1、作用机制
靶向药物通过识别癌细胞表面的特定受体或细胞内关键信号分子发挥作用。例如EGFR抑制剂可阻断表皮生长因子受体信号传导，抗血管生成药物能抑制肿瘤新生血管形成。这类药物通常以单克隆抗体或小分子化合物形式存在，如曲妥珠单抗针对HER2阳性乳腺癌，伊马替尼用于BCR-ABL融合基因阳性的慢性粒细胞白血病。
2、适用疾病
靶向药物在非小细胞肺癌中针对EGFR、ALK等驱动基因突变效果显著，结直肠癌患者可通过检测RAS基因状态选择西妥昔单抗治疗。血液系统疾病如慢性淋巴细胞白血病常用BTK抑制剂伊布替尼，肾细胞癌多采用VEGFR抑制剂舒尼替尼。用药前需进行基因检测确认靶点表达。
3、给药方式
口服小分子靶向药如吉非替尼需每日定时服用，静脉输注的单抗类药物如贝伐珠单抗通常每2-3周给药。部分药物需与化疗联用增强疗效，如曲妥珠单抗联合多西他赛治疗胃癌。治疗期间需定期监测血药浓度和靶点表达变化，防止继发性耐药。
4、优势特点
与传统化疗相比，靶向治疗对正常细胞损伤较小，常见副作用为皮疹、腹泻等可控反应。部分药物可实现长期带瘤生存，如ALK阳性肺癌患者使用阿来替尼中位无进展生存期可达34个月。个体化用药方案能显著提高晚期患者生存质量，部分早期患者术后辅助治疗可降低复发风险。
5、局限性
靶向药物存在原发性耐药和获得性耐药问题，如EGFR-TKI治疗后可能出现T790M突变。治疗费用较高且多数需持续用药，部分患者出现间质性肺炎等严重不良反应需停药。目前仅20-40%患者能找到匹配靶点，血液肿瘤应答率普遍高于实体瘤。
接受靶向治疗期间应定期复查CT或PET-CT评估疗效，出现持续发热或呼吸困难需立即就医。保持均衡饮食补充优质蛋白，避免葡萄柚等影响药物代谢的食物。进行适度有氧运动改善体能状态，心理疏导有助于缓解治疗焦虑。严格遵医嘱调整剂量，不可自行停药或更换方案。
