ChiesiGlobalRareDiseases和ProtalixBioTherapeutics近日联合宣布,美国FDA已经批准Elfabrio(pegunigalsidasealfa)上市,用于治疗法布里病(Fabrydisease)成年患者。Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法(ERT)。它是一种在植物细胞培养中表达的重组人α-半乳糖苷酶,具有更长的半衰期。上周这一疗法刚刚获得欧盟委员会的批准。
法布里病是一种溶酶体贮积症,由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变,导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足,而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖(Gb3)所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害,如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状表现多样,包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤(皮肤斑点)、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法。
Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床开发计划中接受评估,涵盖超过140名患者,治疗随访期长达7.5年。它已在ERT初治和经治患者中进行了研究,包括一项头对头试验。该试验达到了其主要终点,显示Elfabrio在控制肾小球滤过率(eGFR)下降方面的疗效与获批酶替代疗法agalsidasebeta相比,达到非劣效性标准。在试验中Elfabrio的耐受性通常很好,大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。
优质文章排行榜
最新资讯
感冒喝白开水好还是柠檬水好
连花清瘟和氨酚黄那敏可以一起喝吗
白细胞9.67×10^9/L正常吗
支原体打了七天阿奇还是咳嗽
多发性骨髓瘤死亡第一位原因是什么
退烧药和咳嗽药间隔多久吃
带状疱疹脑炎的早期症状如何鉴别
下午5点到7点咳嗽是什么原因
药品推荐
-
抗病毒口服液
清热祛湿,凉血解毒。用于风热感冒、流感。
杭州老桐君制药有限公司
-
力纬 帕拉米韦氯化钠注射液
本品主要用于流感病毒引起的普通流行性感冒、甲型流行性感冒。包括:H1(H1N.),HA(HAN.)及H9N9等系列病毒引起的流行感冒。也可以用于奥司他韦不能控制的重症型流感。
广州南新制药有限公司
-
可威 磷酸奥司他韦颗粒
1.用于成人和1岁及1岁以上儿童的甲型和乙型流感治疗(磷酸奥司他韦能够有效治疗甲型和乙型流感,但是乙型流感的临床应用数据尚不多)。2.用于成人和13岁及13岁以上青少年的甲型和乙型流感的预防。
宜昌东阳光长江药业股份有限公司
-
络活喜 苯磺酸氨氯地平片
本品适用于高血压的治疗;适用于慢性稳定性心绞痛的对症治疗;用于确诊或可疑的血管痉挛性心绞痛的治疗,均可单独应用,也可与其他抗高血压药物、抗心绞痛药物联合应用。
辉瑞制药有限公司
-
思密达 蒙脱石散(原味)
用于成年人及儿童急、慢性腹泻。
博福-益普生(天津)制药有限公司
最新问答