施维雅(Servier)今天宣布，FDA已经接受了一份新的补充申请(SNDA)，该申请是该公司提交的IDH1抑制剂Tibsovo(ivosidenib片剂)，用于治疗急性髓系白血病(AML)患者，该患者携带IDH1突变。FDA同时授予这个SNDA优先评估资格，可以将评估时间从10个月缩短到6个月。
这个SNDA得到了名为AGILE的三期临床试验结果的支持。数据显示，Tibsovo与Azacitine(Azacitidine)相比，Tibsovo与Azacitine(EFS)相比，Tibsovo与Azacitine相结合(HR=0.33,95%CI,0.16,0.69,单侧P=0.001)，Tibsovo与阿扎胞苷联合使用，显示总生存率(OS)统计显著提高(HR=0.44,95%CI,0.27,0.73;单侧P=0.005)，中位OS为24.0个月。
急性髓系白血病(AML)是影响成年人最常见的急性白血病，是一种血液和骨髓癌，进展迅速。随着年龄的增长，AML的发病率显著增加，大多数患者化疗无效，进展为复发/难治性AML。他们的五年生存率约为29.5%。对于6%至10%的AML患者，突变的IDH1酶阻断了造血干细胞的正常分化，促进了急性白血病的发生。
Ivosidenib是一种口服的小分子IDH1抑制剂，最初由Agiospharmaceuticals公司开发。此前，它已获得美国FDA的批准作为一种单一的药物治疗，它是一种复发/难治的AML成年患者，并且由于年龄IDH1突变AML成年患者，由于年龄大于75岁或患有并发症，无法使用强化诱导化疗。去年8月，FDA批准了胆管癌的治疗。在中国，它在今年2月获得批准，用于治疗复发或难治性AML患者，他们携带IDH1突变。
