羟基脲片主要用于治疗慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症、黑色素瘤等疾病，也可用于镰状细胞贫血的症状控制。
1、慢性粒细胞白血病
羟基脲片可通过抑制核苷酸还原酶干扰DNA合成，从而减缓慢性粒细胞白血病患者白细胞异常增殖。用药期间需监测血常规，白细胞计数过高时可能提示疗效不足或耐药。患者可能出现恶心、皮疹等不良反应，长期使用需警惕肺纤维化风险。
2、真性红细胞增多症
羟基脲片用于降低真性红细胞增多症患者的红细胞生成，减少血栓形成风险。治疗中需定期检查血红蛋白水平避免过度抑制骨髓功能。部分患者用药后会出现皮肤色素沉着或指甲变黑症状，通常停药后可缓解。
3、黑色素瘤辅助治疗
对于部分无法手术的转移性黑色素瘤，羟基脲片可作为化疗方案的组成部分。其作用机制为阻断肿瘤细胞复制，但单药疗效有限常需联用其他抗肿瘤药物。治疗期间需注意肝功能监测，出现黄疸应及时就医。
4、镰状细胞贫血症状控制
羟基脲片能诱导胎儿血红蛋白生成，减少镰状细胞贫血患者疼痛危象发作频率。需持续用药数月方能显效，期间要预防感染风险。儿童患者使用时需严格计算剂量，避免影响生长发育。
5、其他肿瘤治疗
羟基脲片对头颈部肿瘤、卵巢癌等实体瘤有一定抑制作用，多作为联合化疗方案的组成部分。治疗期间可能出现口腔溃疡、腹泻等黏膜炎症状，需加强营养支持与对症处理。
使用羟基脲片期间应避免接种活疫苗，育龄期患者需采取可靠避孕措施。饮食上注意补充富含维生素C的水果与绿叶蔬菜，避免辛辣刺激食物加重胃肠道反应。治疗期间每两周复查血常规，出现持续发热或异常出血需立即停药就医。
