补骨脂具有温肾助阳、纳气平喘、温脾止泻等作用，主要用于肾阳不足、阳痿遗精、遗尿尿频、腰膝冷痛、肾虚作喘、脾肾阳虚泄泻等病症的治疗。
1、温肾助阳
补骨脂性温味辛，归肾经，能补肾壮阳。对于肾阳不足引起的阳痿早泄、腰膝酸软、畏寒肢冷等症状有改善作用。临床常与淫羊藿、巴戟天等配伍使用，如补骨脂注射液可用于肾阳虚证辅助治疗。阴虚火旺者慎用。
2、纳气平喘
补骨脂通过温补肾阳改善肾不纳气导致的虚喘，适用于慢性支气管炎、肺气肿等呼吸系统疾病伴发的喘息症状。常与五味子、核桃仁等同用，如补骨脂颗粒对老年性咳喘具有缓解作用。急性哮喘发作期不宜单独使用。
3、温脾止泻
补骨脂能温补脾肾阳气，治疗脾肾阳虚导致的五更泄泻、久泻不止。常与肉豆蔻、吴茱萸配伍，如补骨脂丸对慢性肠炎腹泻有效。湿热泄泻患者禁用。
4、调节免疫
现代研究表明补骨脂多糖可增强巨噬细胞活性，补骨脂素对淋巴细胞增殖有促进作用。补骨脂酊剂可用于白癜风治疗，可能与其免疫调节功能相关。使用需监测肝功能。
5、促进骨愈合
补骨脂中的香豆素类成分能刺激成骨细胞增殖，临床用补骨脂胶囊辅助治疗骨质疏松、骨折延迟愈合。骨折急性期应配合西医固定治疗。
使用补骨脂期间应避免辛辣刺激食物，阴虚内热者禁用。中药制剂如补骨脂注射液需在医生指导下使用，不可自行增减剂量。长期服用需定期检查肝肾功能，出现皮疹、恶心等不良反应应及时停药就医。日常可配合艾灸肾俞、命门等穴位增强温补效果。
