降低密度胆固醇通常指降低低密度脂蛋白胆固醇，临床上没有绝对最好的药物，但最常用且效果明确的一线药物是他汀类药物。如果患者对他汀不耐受或效果不理想，可遵医嘱选用其他类型药物，具体需结合个体情况由医生决定。
他汀类药物是降低低密度脂蛋白胆固醇的基础用药，临床常用的包括阿托伐他汀钙片、瑞舒伐他汀钙片、辛伐他汀片等。这类药物通过抑制肝脏内胆固醇合成过程中的关键酶，从而显著减少低密度脂蛋白胆固醇的生成，同时还能轻度升高高密度脂蛋白胆固醇，稳定动脉粥样硬化斑块，降低心肌梗死、脑卒中等心血管事件的风险。大量临床研究证实，他汀类药物在降脂方面效果确切，是大多数高胆固醇血症患者的首选治疗方案。对于心血管疾病高危人群，如已有冠心病、糖尿病或家族性高胆固醇血症的患者，长期规范使用他汀类药物能带来明确的心血管保护益处。不过，他汀类药物可能引起肌肉酸痛、肝功能异常等不良反应，因此服药期间需定期监测肝功能和肌酸激酶水平，并在医生指导下调整剂量或更换品种。
少数情况下，当患者他汀类药物不耐受（如出现严重肌肉疼痛、肝酶升高超过正常上限3倍）或使用最大耐受剂量后低密度脂蛋白胆固醇仍未达标时，医生会考虑联合或换用其他类别药物。例如，依折麦布片通过抑制肠道内胆固醇的吸收来降低血脂，常与他汀联合使用以增强降脂效果，且不增加他汀的不良反应风险。对于家族性高胆固醇血症或极高危患者，还可使用PCSK9抑制剂如依洛尤单抗注射液、阿利西尤单抗注射液，这类药物通过促进低密度脂蛋白受体降解来强力降低胆固醇，通常用于对他汀和依折麦布联合治疗后血脂仍不达标的患者。此外，胆汁酸螯合剂如考来烯胺散、贝特类药物如非诺贝特胶囊主要降低甘油三酯，对降低低密度脂蛋白胆固醇作用较弱，一般不作为首选。降压药物、抗血小板药物等也可能影响血脂代谢，但并非降脂核心药物。因此，最佳药物选择需综合考虑患者的血脂水平、合并疾病、耐受性及经济因素，个体化治疗才是关键。
除了药物治疗，调整生活方式是降低低密度脂蛋白胆固醇的基础。建议日常减少饱和脂肪和反式脂肪的摄入，少吃动物内脏、肥肉、油炸食品和糕点，增加富含膳食纤维的食物如燕麦、豆类、蔬菜水果的比例。规律进行中等强度有氧运动，每周至少5次，每次30分钟以上，如快走、慢跑、游泳等。控制体重、戒烟限酒、保持充足睡眠也有助于改善血脂水平。所有用药调整都应在医生指导下进行，不可自行增减或停药，并定期复查血脂及肝肾功能，以便及时优化方案。
