知母具有清热泻火、滋阴润燥的功效，主要用于治疗热病烦渴、肺热燥咳、骨蒸潮热等症状。
1、清热泻火
知母性寒味苦，归肺胃肾经，能清除气分实热和脏腑积热。对于外感热病引起的高热烦渴、汗出不解，或胃火亢盛导致的牙龈肿痛、口舌生疮具有缓解作用。常与石膏配伍组成白虎汤，用于阳明经热盛证。现代研究表明其含有的知母皂苷具有抗炎解热作用。
2、滋阴润燥
知母能滋养肺肾之阴，改善阴虚内热导致的干咳少痰、咽干口渴。对于糖尿病等慢性消耗性疾病出现的烦渴多饮、舌红少津，常配伍天花粉、麦冬使用。其含有的芒果苷成分可通过调节水通道蛋白改善黏膜干燥症状。
3、生津止渴
通过清热与滋阴的双重作用，知母能有效缓解热盛伤津或阴虚津亏导致的口渴症状。对于甲状腺功能亢进、更年期综合征等出现的潮热盗汗、饮水不解渴的情况，可与黄柏配伍组成知柏地黄丸。
4、除烦安神
知母对心火亢盛或阴虚火旺引起的心烦失眠、心悸怔忡有调节作用。临床用于神经衰弱、围绝经期综合征伴发的情绪烦躁、入睡困难，常与酸枣仁、茯苓同用。其镇静作用与调节γ-氨基丁酸受体有关。
5、抗病原微生物
知母煎剂对金黄色葡萄球菌、溶血性链球菌等革兰氏阳性菌有抑制作用，对白色念珠菌等真菌也有一定抑制效果。其活性成分知母多糖能增强巨噬细胞吞噬功能，提高机体抗感染能力。
使用知母时需注意脾胃虚寒者慎用，长期服用可能影响消化功能。建议在中医师指导下根据体质配伍使用，煎煮时不宜久煎以免有效成分破坏。服药期间避免辛辣油腻食物，可配合百合、银耳等滋阴食材调理。出现腹泻、食欲减退等不良反应时应减量或停用。
