羟基脲片可遵医嘱用于部分血液系统疾病及肿瘤患者，具体适用人群需严格遵循临床评估。
1、慢性粒细胞白血病
羟基脲片常用于慢性粒细胞白血病的治疗，通过抑制DNA合成减缓异常白细胞增殖。患者可能出现乏力、脾肿大等症状，用药期间需定期监测血常规。该药物可与其他化疗方案联用，但须警惕骨髓抑制等不良反应。
2、真性红细胞增多症
真性红细胞增多症患者红细胞异常增生时，羟基脲片能有效控制血细胞过度生成。典型症状包括头痛、皮肤潮红，用药后需观察血栓形成风险。该药物对降低血黏度具有明确作用，但需配合放血疗法综合管理。
3、原发性血小板增多症
对于原发性血小板增多症引发血栓或出血倾向的患者，羟基脲片可调节血小板数量至安全范围。常见症状有肢体麻木、出血点，治疗期间应避免外伤。药物起效后仍需长期维持治疗以防止并发症。
4、头颈部鳞癌
部分头颈部鳞癌患者放疗时可联合羟基脲片增强疗效，主要针对无法手术的局部晚期病例。可能伴随口腔黏膜炎等副作用，需加强营养支持。该方案需严格评估肿瘤分期及患者耐受性。
5、镰状细胞贫血
镰状细胞贫血患者发生疼痛危象时，羟基脲片可减少镰状红细胞比例。临床表现为突发性骨痛、贫血加重，用药需配合补液镇痛。该适应症使用需权衡胎儿血红蛋白升高效果与潜在骨髓毒性。
使用羟基脲片期间应保持高蛋白饮食，适量补充维生素B12和叶酸。避免剧烈运动防止出血，注意口腔清洁预防感染。定期复查肝肾功能及血象，出现发热或异常出血立即就医。治疗全程须严格遵循医嘱调整剂量，不可自行停药或更改用药方案。
