补骨脂具有温肾助阳、固精缩尿、纳气平喘、温脾止泻等功效，主要用于肾阳不足、阳痿遗精、遗尿尿频、腰膝冷痛、肾虚作喘、五更泄泻等病症的治疗。
1、温肾助阳
补骨脂性温味辛，归肾经，能温补肾阳。肾阳不足可能导致畏寒肢冷、腰膝酸软、性功能减退等症状。补骨脂常与菟丝子、淫羊藿等配伍使用，如补骨脂注射液、补骨脂酊等剂型可用于改善肾阳虚证。阴虚火旺者慎用，避免加重燥热症状。
2、固精缩尿
补骨脂对肾气不固引起的遗精滑精、夜尿频多具有收敛作用。其有效成分补骨脂素能调节膀胱括约肌功能，常与金樱子、芡实同用。临床常用补骨脂颗粒配合行为训练治疗小儿遗尿症。长期尿失禁患者需排查神经系统疾病。
3、纳气平喘
补骨脂通过补肾纳气缓解虚喘，适用于肺肾两虚型慢性咳喘。常与核桃仁、五味子配伍，如补骨脂胶囊可辅助治疗慢性阻塞性肺病。急性哮喘发作时需联合支气管扩张剂，不可单独依赖补骨脂。
4、温脾止泻
补骨脂能温补脾肾阳气，改善五更泄泻（黎明腹泻）。其挥发油成分可抑制肠道蠕动，常与肉豆蔻、吴茱萸组成四神丸。补骨脂片对肠易激综合征腹泻型有效。感染性腹泻须配合抗生素治疗。
5、其他应用
补骨脂酊外涂可促进白癜风色素沉着，其光敏成分需配合紫外线照射。补骨脂提取物还被用于骨质疏松辅助治疗。使用期间需监测肝功能，避免与光敏性药物同服。孕妇及过敏体质者禁用。
使用补骨脂制剂时应遵医嘱，避免自行增减剂量。服药期间忌食生冷油腻，肾阴虚患者可能出现口干咽痛等不良反应需及时停药。建议定期复查肝肾功能，配合艾灸关元、肾俞等穴位增强疗效。长期服用者每3个月需评估辨证是否准确，防止温燥伤阴。
