醋酸去氨加压素片主要用于治疗中枢性尿崩症、夜间遗尿症及部分出血性疾病。该药通过模拟抗利尿激素的作用减少尿液排出或促进血小板聚集，主要有调节水代谢、控制夜间排尿、改善凝血功能、术前预防出血、辅助治疗特定精神疾病等作用。
1、调节水代谢
醋酸去氨加压素片可替代人体缺乏的抗利尿激素，用于中枢性尿崩症的治疗。这类患者因下丘脑或垂体病变导致尿液无法浓缩，表现为极度口渴和多尿。药物通过激活肾脏集合管的V2受体，增加水分重吸收，使尿量减少至正常水平。用药后需监测血钠水平，避免低钠血症。
2、控制夜间遗尿
对于5岁以上儿童的原发性夜间遗尿症，该药能减少夜间尿液产生。其作用机制是通过暂时性提高尿液渗透压，降低膀胱充盈速度。治疗需配合行为管理，如限制睡前饮水量。常见不良反应包括头痛或面部潮红，多数症状轻微。
3、改善凝血功能
对于轻型A型血友病或血管性血友病患者，该药可刺激血管内皮细胞释放凝血因子Ⅷ和血管性血友病因子。通过提升血浆中这两种因子的浓度，缩短出血时间。常用于口腔手术前后或自发性鼻出血的止血，效果可持续数小时。
4、术前预防出血
在特定手术如经尿道前列腺切除术前使用，能显著减少术中出血量和冲洗液吸收风险。药物通过收缩血管平滑肌降低局部血流，同时增加血小板黏附性。须在术前1小时给药，术后仍需监测体液平衡。
5、辅助精神治疗
个别研究显示该药可能改善孤独症谱系障碍儿童的刻板行为和社交能力，机制可能与调节脑内加压素受体信号通路有关。但该适应证尚未获广泛认可，使用需严格评估风险获益比，并配合其他行为干预措施。
使用醋酸去氨加压素片期间应定期检查电解质，避免过量饮水导致水中毒。鼻腔给药者需交替使用鼻孔以防黏膜损伤。溶血性贫血患者禁用，老年人及心肾功能不全者需调整剂量。服药期间出现意识模糊或持续头痛应立即就医。储存时应避光防潮，片剂不可分割服用。
