慢性髓系白血病患者使用TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗后，在达到深度分子学缓解并维持一定时间的前提下，部分患者可以考虑在医生指导下尝试停药，但并非所有患者都适合停药，且停药决策必须严格基于个体化评估。
达希纳 尼洛替尼
生产厂家：北京诺华制药有限公司
功能主治：对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者。
用法用量：本品的初始治疗应该在对CML患者有治疗经验的医师指导下进行。对伊马替尼耐药的定义是：伊马替尼治疗3个月未能达到完全血液学缓解、治疗6个月未能达到细胞遗传学缓解或治疗12个月未能达到主要细胞遗传学缓解，失去已经获得的完全血液学缓解或细胞遗传学缓解、疾病进展或出现耐药的Bcr-Abl激酶突变。对伊马替尼不耐受的定义是：尽管采用了最佳支持治疗，在任何剂量和/或治疗期间，患者仍由于3或4级不良事件的持续存在而中止伊马替尼治疗；或者，尽管采用了最佳支持治疗，与伊马替尼治疗相关的2级不良事件仍持续时间≥1个月，或反复发生超过3次，不论是否剂量减少或中止治疗。推荐剂量为每日2次，每次400mg，间隔约12小时，饭前至少1小时之前或饭后至少2小时之后服用。只要患者持续受益，本品治疗应持续进行。胶囊应用水完整吞服，不应咀嚼或吮吸，不应打开胶囊。手接触胶囊后应立即清洗。小心不要吸入胶囊中的任何粉末（比如胶囊损坏），也不要让药粉接触皮肤或粘膜。如果发生皮肤接触，用肥皂和水清洗局部。如果眼睛接触了药粉，用水冲洗。如果胶囊中的药粉撒出，应该用手套和可弃去的湿毛巾擦去，置于密封的容器中正确丢弃。剂量调整：如果心电图显示QTc>480毫秒，则应停止服用本品，及时检测血清钾和镁，如果血清钾和镁低于正常值低限，则应补液使之达到正常范围，并必须检查合并用药的情况；如果QTcF恢复到480毫秒，则应停止使用本品。任何1次的剂量调整，均应在7天后复查心电图。如果出现血液学毒性（加速期：ANC20×109/升以上，或者慢性期患者血象恢复至ANC>1.0×109/升或血小板>50×109/升，则可以重新按照初始剂量服用。如果血象仍然低，可考虑减低本品剂量，每日服用1次，每次400mg。如果出现有显著临床意义的中度或严重的非血液学毒性，应该中止服药；一旦毒性缓解，可以恢复每日1次，每次400mg的剂量。如果临床上适合，可考虑将剂量重新增加至每日2次，每次400mg。血清脂肪酶升高：如果出现3-4级血清脂肪酶升高，剂量应降低至每日1次，每次400mg或中止服药。应每月监测血清脂肪酶。胆红素和肝转氨酶升高：如果出现3-4级胆红素升高，剂量应降低至每日1次，每次400mg或中止服药。应每月监测胆红素和转氨酶。特殊剂量推荐儿童和青少年：尚无在儿童或青少年中进行的临床研究。所以不推荐用于治疗小于18岁的患者。老年患者：对超过65岁的患者，不需要进行特殊的剂量调整。肾功能不全的患者：尚无在肾功能不全的患者中进行的临床研究。本品及其代谢产物只有少部分经肾排泄，所以预计肾功能不全的患者并不会出现总体清除率的降低。对肾功能不全的患者，不需要进行剂量调整。肝功能不全的患者：没有在肝功能不全的患者中对本品进行过研究。所以对转氨酶超过正常值2.5倍或胆红素升高超过正常值1.5倍的肝功能不全患者，不推荐本品治疗。
查看详情
对于绝大多数慢性髓系白血病患者而言，TKI治疗的目标是实现并维持深度分子学缓解，即BCR-ABL转录水平持续低于国际标准值。在达到这一目标后，部分患者可能符合尝试停药的条件。尝试停药前，患者通常需要满足以下条件：确诊为慢性期慢性髓系白血病，使用TKI治疗至少3年以上，并且持续获得深度分子学缓解（如MR4.5，即BCR-ABL转录水平≤0.0032%）超过2年。符合这些条件的患者，在医生严密监测下尝试停药，约有40%至60%的患者能够实现长期无治疗缓解，即停药后仍能维持分子学缓解状态。这部分患者需要每1至3个月进行一次分子学监测，一旦发现BCR-ABL转录水平回升，需立即恢复TKI治疗，通常仍能重新获得缓解。
对于少数患者，尤其是那些未达到深度分子学缓解、治疗时间较短、或处于加速期或急变期的患者，通常不建议停药。这部分患者如果擅自停药，可能导致白血病细胞迅速增殖，引起疾病复发甚至加速进展，表现为白细胞计数升高、脾脏肿大、发热、乏力、骨痛等症状，严重时可能危及生命。此外，即便初始符合停药条件并成功停药的患者，也面临远期复发的风险，因此必须坚持长期、规律的分子学监测。对于无法停药或停药后复发的患者，继续使用TKI治疗仍是控制疾病的核心手段，常用的TKI药物包括伊马替尼片、达沙替尼片、尼洛替尼胶囊等，具体选择需由血液科医生根据患者的基因突变类型、既往治疗反应及耐受性综合决定。
慢性髓系白血病患者在考虑停药前，务必与血液科医生进行充分沟通，完成全面的分子学、细胞遗传学及影像学评估。停药并非治疗终点，而是治疗模式从持续服药转为严密监测的转换。患者需严格遵守监测计划，每1至3个月复查外周血BCR-ABL转录水平，并定期进行血常规、肝肾功能等检查。若出现任何不适症状如不明原因发热、盗汗、体重下降、左上腹饱胀感等，应立即就医。日常生活中，患者应保持均衡饮食，适量摄入富含优质蛋白和维生素的食物如鱼肉、鸡蛋、新鲜蔬菜水果，避免过度劳累，保证充足睡眠，并注意预防感染。任何关于药物调整或停药的决策，都必须在专业医生指导下进行，切勿自行停药或更改治疗方案。
