BridgeBioPharma日前公布其在研疗法acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性(ATTR-CM)患者的3期临床试验ATTRibute-CM中达到主要终点,显著降低患者死亡和因为心血管疾病住院的风险。详细数据公布于2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会。基于这一结果,该公司预计在今年年底之前向美国FDA递交新药申请(NDA)。
ATTR淀粉样变性是一种快速进展、使人衰弱的罕见疾病,由错误折叠的TTR引起,导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道(GI)在内的多种组织中积蓄。此前,伴有心肌病的ATTR淀粉样变性患者疗法选择有限,具有重大的未竟医疗需求。
Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白(TTR)小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTRT119M突变的功能,维持TTR蛋白的正常四聚体构象,防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。
这项3期临床试验结果显示:
主要终点获得具有高度统计学显著性的改善(分层分析优先顺序为:全因死亡率,然后为心血管疾病相关住院频率,然后为N末端脑钠肽前体自基线的变化,然后为6分钟步行距离自基线的变化),Win比率(Winratio)为1.8(p
ATTRibute-CM试验主要结果
在全因死亡(ACM)、心血管死亡(CVM)和CVH中观察到的绝对值表明,30个月期间,与公司先前开展的ATTR-CM对照研究中观察到的结果相比,患者存活更多,住院率更低。
Acoramidis组81%的生存率接近年龄匹配的美国数据库中的生存率(约85%)。
试验中疾病进展指标评估表明,在接受acoramidis治疗的受试者中,45%的受试者N末端脑钠肽前体相对基线改善,而安慰剂组为9%。40%的acoramidis组患者的6分钟步行距离(6MWD)相对基线改善,而安慰剂组为24%。
在野生型和变异型ATTR患者中,acoramidis使转甲状腺素蛋白几乎完全稳定;在整个研究期间,患者血清TTR迅速且持续升高。
Acoramidis耐受性良好,未发现潜在临床问题的安全性信号。
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