牛黄上清丸具有清热解毒、散风止痛的作用，主要用于治疗热毒内盛、风火上攻所致的头痛眩晕、目赤耳鸣、咽喉肿痛、口舌生疮、牙龈肿痛、大便燥结等症状。
牛黄上清丸中的牛黄、黄芩、栀子等成分具有清热效果，能缓解因热毒引起的咽喉肿痛、口舌生疮等症状。热毒内盛时，体内火气上炎，可能导致牙龈出血或口腔溃疡，服用该药有助于清除体内积热。
药物中的薄荷、白芷等药材可疏散风热，改善风火上攻导致的头痛、眩晕。外感风热或肝阳上亢引发的偏头痛，服用后能减轻头部胀痛感，对耳鸣目赤也有缓解作用。
黄连、连翘等成分具有抗炎作用，适用于牙龈炎、扁桃体炎等炎症性疾病。当出现牙龈充血化脓或扁桃体红肿时，该药能抑制局部炎症反应，降低组织水肿程度。
大黄和石膏的组合可促进肠道蠕动，改善热结便秘。体内火气旺盛导致大便干结难排时，服用后能加速代谢废物排出，减少毒素滞留引发的痤疮、口臭等问题。
部分成分如金银花能增强机体抗病能力，对反复发作的上呼吸道感染有一定预防作用。长期熬夜或压力过大导致免疫力低下时，合理使用可辅助调节身体状态。
使用牛黄上清丸期间需忌食辛辣油腻食物，避免加重内热症状。服药3天后若症状未缓解应停药就医，孕妇及脾胃虚寒者慎用。该药属于清热泻火剂，不宜长期连续服用，症状消退后即可减量停用。日常应注意保持规律作息，适当增加水分摄入，有助于减少火热症状的发生。
