甲氨蝶呤片治疗白血病具有一定疗效，主要通过抑制肿瘤细胞增殖发挥作用，但需严格遵医嘱使用。
1、抑制肿瘤增殖
甲氨蝶呤片作为叶酸拮抗剂，通过竞争性抑制二氢叶酸还原酶，干扰肿瘤细胞DNA合成，从而阻断白血病细胞分裂增殖。该作用对急性淋巴细胞白血病疗效显著，尤其适用于儿童患者诱导缓解期治疗。
2、联合化疗增效
临床常将甲氨蝶呤片与巯嘌呤、长春新碱等药物组成联合化疗方案。这种多药联用可覆盖不同细胞周期靶点，降低单一药物耐药性，提高急性髓系白血病完全缓解率。
3、中枢神经系统防治
甲氨蝶呤片鞘内注射能穿透血脑屏障，有效预防和治疗白血病中枢神经系统浸润。该用法需严格把控剂量，避免发生化学性蛛网膜炎等神经系统毒性反应。
4、调节免疫反应
低剂量甲氨蝶呤片可调节T淋巴细胞功能，对某些类型白血病兼具免疫调节作用。但长期使用需监测肝肾功能，防止间质性肺炎等不良反应发生。
5、个体化给药优势
根据患者年龄、体重、肝肾功能等实施个体化给药，配合亚叶酸钙解救疗法，能在保证疗效的同时显著降低口腔溃疡、骨髓抑制等毒副作用发生概率。
白血病患者使用甲氨蝶呤片期间应保持高蛋白饮食，适量补充维生素B12和叶酸，避免食用可能影响药物代谢的西柚制品。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能指标，出现黏膜溃疡或持续发热应及时就医。日常注意口腔清洁，预防感染，保证充足休息，避免剧烈运动导致出血风险增加。
