常山具有截疟、涌吐痰涎等作用，主要用于疟疾、痰饮停聚等病症的治疗。其作用机制主要涉及抗疟原虫、刺激胃黏膜引发呕吐等。
一、截疟
常山是传统抗疟中药，对间日疟、三日疟原虫有抑制作用。其有效成分常山碱能干扰疟原虫线粒体功能，抑制其繁殖。临床常与草果、槟榔配伍使用，如截疟七宝饮。需注意该药易引发呕吐，宜配伍半夏、生姜缓解副作用。疟疾发作前2小时服用效果较好，但须严格遵医嘱控制剂量。
二、涌吐痰涎
常山碱甲能刺激胃黏膜迷走神经，反射性引起呕吐，适用于痰饮壅滞胸膈导致的癫狂、喘息。古代医案记载用常山配伍甘草煎服催吐，现代多改用更安全的吐法药物。高血压、食管静脉曲张患者禁用，呕吐可能导致上消化道出血等并发症。
三、抗阿米巴原虫
体外实验显示常山提取物对溶组织阿米巴滋养体有杀灭作用，可能通过破坏虫体膜结构实现。临床曾用于阿米巴痢疾辅助治疗，现已被甲硝唑等药物替代。使用时可出现腹痛、腹泻等胃肠反应，肝肾疾病患者慎用。
四、调节免疫
常山多糖能激活巨噬细胞，增强吞噬功能，提升干扰素水平。动物实验表明对免疫抑制小鼠有保护作用，但人类临床数据有限。自身免疫性疾病患者应避免使用，可能加重病情。建议在中医师指导下配伍黄芪、白术等补气药同用。
五、抑制肿瘤
常山总碱体外可诱导肿瘤细胞凋亡，对肝癌、胃癌细胞株有抑制作用。目前仅限实验室研究阶段，尚未形成成熟治疗方案。癌症患者不可自行服用，需配合放疗、化疗等规范治疗。传统用法中常与白花蛇舌草、半枝莲等抗肿瘤草药配伍。
使用常山需注意其治疗窗较窄，过量易致呕吐、腹痛甚至心律失常。孕妇、体弱者禁用，儿童用量需减半。建议在中医辨证指导下使用，避免与藜芦等相反药材同用。服药期间忌食生冷油腻，出现心慌、大汗等反应应立即停药就医。储存时需置阴凉干燥处，防止霉变降低药效。
