小儿牛黄清心散主要用于治疗小儿热毒内盛、惊风抽搐、烦躁不安等症状，适用人群为出现上述症状的婴幼儿及儿童。其作用机制主要有清热解毒、镇惊安神、化痰熄风等，常见于急性上呼吸道感染、疱疹性咽峡炎等疾病伴发热惊厥时使用。
小儿牛黄清心散中的牛黄、黄连等成分具有清热泻火功效，可缓解因风热犯肺或热毒壅盛导致的高热、咽喉肿痛。适用于急性扁桃体炎患儿伴随口渴喜饮、大便干结等症状。临床常配合使用银黄颗粒、小儿豉翘清热颗粒等中成药，但须在医生指导下根据体重调整剂量。
方中朱砂、琥珀等矿物药能镇静中枢神经系统，适用于热性惊厥患儿突发四肢抽搐、意识模糊的情况。对于脑电图异常但未达到癫痫诊断标准的儿童，可短期辅助使用羚羊角粉冲剂或儿童回春颗粒协同治疗。家长需密切观察用药后是否出现嗜睡等不良反应。
天竺黄、胆南星等成分能稀释呼吸道分泌物并缓解喉中痰鸣，适合支气管炎患儿出现呼吸急促伴痰壅时使用。若合并细菌感染需联用阿莫西林克拉维酸钾干混悬剂，但禁止与含汞中药同服。喂药后应保持半卧位以避免呛咳。
对于手足口病轻型患儿口腔疱疹破溃疼痛，本药可通过抑制病毒复制减轻症状。家长需配合使用开喉剑喷雾剂(儿童型)局部镇痛，同时用康复新液促进黏膜修复。出现持续高热或肢体抖动需立即急诊。
药物通过调节体温中枢实现温和退热，适用于婴幼儿接种疫苗后出现的低热烦躁。可与布洛芬混悬滴剂间隔使用，但禁止超量服用。哺乳期母亲用药期间应暂停母乳喂养。
使用期间家长需每日监测体温变化，保持室内空气流通，给予米汤等流质饮食。过敏体质儿童首次用药前需进行皮肤测试，出现皮疹或腹泻应立即停用。本药不宜连续服用超过5天，症状未缓解需复查血常规。服药后2小时内避免进食乳制品，以免影响药物吸收。日常可通过小儿推拿清天河水手法辅助退热，但伴有意识障碍时禁止推拿。
