黄花蒿的主要有效成分青蒿素及其衍生物，适用于疟疾的治疗和预防，尤其对氯喹耐药性疟原虫感染具有显著疗效。此外，在传统医学中也被用于暑热外感、阴虚发热等症。
青蒿素类药物是疟疾一线治疗药物，通过破坏疟原虫的膜结构发挥作用。双氢青蒿素片、蒿甲醚注射液、青蒿琥酯片等制剂对间日疟和恶性疟均有效，能快速清除血液中的疟原虫。使用需严格遵医嘱，避免单药治疗导致的耐药性。
对于氯喹、磺胺多辛等药物耐药的疟原虫株，青蒿素联合疗法被世界卫生组织推荐为首选方案。常用复方制剂包括双氢青蒿素哌喹片、青蒿琥酯阿莫地喹片等，联合用药可延缓耐药性产生。
黄花蒿在《本草纲目》中记载有清热解暑功效，其水煎剂可用于暑季外感发热。现代研究表明其挥发油成分对金黄色葡萄球菌等有一定抑制作用，但须在中医师指导下配伍使用。
实验研究发现青蒿素衍生物可能通过调控NF-κB通路发挥抗炎作用，在红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫性疾病中有潜在应用价值，但目前仍处于临床试验阶段。
青蒿素类化合物在体外实验中显示出对肝癌、肺癌等肿瘤细胞的抑制作用，其机制可能与铁离子介导的自由基生成有关。但现有证据仅限于实验室研究，尚未获批临床肿瘤适应症。
使用黄花蒿制剂期间应避免与强效CYP3A4诱导剂合用，妊娠早期慎用。建议疟疾流行区居民做好防蚊措施，发热患者需通过血涂片确诊后规范用药。治疗期间注意补充水分和电解质，避免进食辛辣刺激食物影响药物吸收。
