治疗儿童肝豆状核变性排铜的药物主要有青霉胺、曲恩汀、锌制剂、二巯丙磺酸钠、二巯丁二酸等。肝豆状核变性是一种铜代谢障碍遗传病，需通过药物促进铜排泄或减少铜吸收，建议在医生指导下规范用药。
1、青霉胺
青霉胺是肝豆状核变性的一线排铜药物，能与铜离子结合形成可溶性复合物经尿液排出。该药适用于血铜蓝蛋白降低、尿铜升高的患儿，需注意可能引起皮疹、骨髓抑制等不良反应。用药期间需定期监测血常规、尿铜及肝功能。
2、曲恩汀
曲恩汀作为青霉胺的替代药物，适用于对青霉胺不耐受的患儿。其作用机制与青霉胺类似，但不良反应相对较少。常见副作用包括铁缺乏和胃肠道不适，长期使用需配合铁剂补充和营养支持。
3、锌制剂
锌制剂通过竞争性抑制肠道铜吸收发挥作用，常用葡萄糖酸锌或硫酸锌。适用于维持治疗或症状前期的患儿，具有安全性高、耐受性好的特点。需注意与排铜药物间隔2小时服用，避免影响药效。
4、二巯丙磺酸钠
二巯丙磺酸钠为静脉用重金属解毒剂，能快速结合血中游离铜离子。适用于急性铜中毒或严重神经系统症状的患儿，需住院监护使用。可能出现过敏反应，用药前需进行皮试。
5、二巯丁二酸
二巯丁二酸口服后可增加尿铜排泄，适用于轻中度症状患儿。与青霉胺相比肝毒性较低，但可能引起口臭、恶心等消化道反应。建议餐后服用以减轻不适，同时需限制高铜食物摄入。
儿童肝豆状核变性需终身治疗，除药物外应严格控制动物肝脏、坚果、巧克力等高铜食物。建议定期监测血清铜蓝蛋白、24小时尿铜及肝肾功能，根据检查结果调整用药方案。家长需密切观察患儿有无震颤、言语障碍等神经症状变化，避免使用铜制餐具，保证充足优质蛋白摄入以促进铜代谢。
