马兜铃具有祛风止痛、清热利湿、消肿解毒等作用，但因其含有马兜铃酸具有明确肾毒性，目前已被禁用。马兜铃酸可能导致肾小管坏死、间质性肾炎甚至尿路上皮癌，我国已禁止含马兜铃酸的中药材及其制剂临床使用。
马兜铃在传统医学中曾用于风湿痹痛、湿热淋证等症状，其根茎含有的挥发油成分被认为具有抗炎镇痛效果。明代《本草纲目》记载其可治水肿、脚气，但现代研究证实其治疗窗极窄，有效剂量与中毒剂量重叠。
马兜铃酸通过代谢产物与DNA形成加合物，造成肾小管上皮细胞不可逆损伤。动物实验显示连续给药3-5天即可诱发急性肾衰竭，长期接触可能引发巴尔干地方性肾病，致癌风险随累积剂量增加而升高。
临床已使用防己、青风藤等安全性更高的药材替代马兜铃的祛风湿功效。对于湿热淋证可选用车前草、金钱草等利尿通淋药物，这些替代品不含马兜铃酸且疗效明确，患者用药前仍需中医师辨证指导。
国家药监局2003年取消关木通、广防己等含马兜铃酸药材标准，2004年全面禁止马兜铃科植物入药。现有中成药如龙胆泻肝丸等均已去除相关成分，使用含马兜铃酸药物属违法行为。
误服含马兜铃酸药物需立即洗胃并静脉输注碳酸氢钠碱化尿液，严重者需血液净化治疗。慢性中毒患者应定期监测肾功能及尿脱落细胞学检查，发现癌变倾向需泌尿外科干预。
任何声称含马兜铃的偏方均不可信，出现腰痛、少尿等疑似中毒症状应立即就医。日常应通过正规渠道购买中药，服药期间保持每日2000毫升以上饮水量促进代谢，肾功能不全者用药前必须告知医生中药服用史。
