马桑具有杀虫、止痛、祛风除湿等作用，其根、叶、果实等部位在传统医学中有一定应用。马桑含有马桑碱等活性成分，但需注意其毒性较强，使用不当可能导致中毒。
1、杀虫作用
马桑叶和根皮提取物对多种农业害虫具有触杀和胃毒作用，传统上用于配制土农药。其有效成分马桑内酯能破坏昆虫神经系统，但对哺乳动物同样具有毒性，使用时需严格掌握浓度和施用方法，避免人畜接触。
2、止痛效果
马桑根在民间医学中用于缓解风湿关节痛，其生物碱成分可通过抑制前列腺素合成产生镇痛作用。但临床已发现多例因过量使用导致中毒的案例，表现为恶心、抽搐等症状，现已被现代医学更安全的镇痛药物替代。
3、祛风除湿
马桑枝叶煎剂曾用于治疗湿疹、皮肤瘙痒等湿热证候，其挥发油成分可能通过抗炎机制发挥作用。由于治疗窗口狭窄，容易引发口唇麻木、心率失常等不良反应，目前中医临床已较少使用。
4、毒性风险
马桑全株含马桑碱、羟基马桑毒素等神经毒素，误食5-10克鲜叶即可中毒，表现为呕吐、惊厥甚至呼吸衰竭。中毒案例多发生于儿童误食果实或民间用药过量，需立即就医进行洗胃和解毒治疗。
5、现代研究
实验显示马桑提取物对某些肿瘤细胞有抑制作用，其活性成分马桑宁正在开展抗肿瘤药物研究。但因其治疗指数低，目前仅限实验室研究阶段，尚未开发出临床适用制剂。
使用马桑相关制品必须由专业医师指导，严禁自行采食或配药。出现中毒症状应立即送医，途中可饮用浓茶或绿豆汤延缓毒素吸收。日常需妥善保管马桑制品，避免儿童接触，孕妇及肝肾功能不全者禁用。建议优先选择药典收录的规范化中药替代马桑治疗相关疾病。
