7月17日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,复星医药MEK1/2抑制剂FCN-159片拟纳入突破性治疗品种,拟定适应症为:无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者。公开资料显示,这也是继组织细胞肿瘤适应症之后,FCN-159第二次被CDE拟纳入突破性治疗品种。
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种常染色体显性遗传病,其RAS-丝裂原活化蛋白激酶(RAS-MAPK)信号通路增强,导致肿瘤沿神经生长。20%~50%的1型神经纤维瘤病表现为丛状神经纤维瘤(PN),并可能导致疼痛、功能损害、毁容和恶性转化等并发症。目前,手术是这类肿瘤的主要治疗手段,但疗效受限,而对于成人患者来说,目前还没有药物获批。
FCN-159片是复星医药研发的创新型小分子化学药物,拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等的治疗。它是一款MEK1/2选择性抑制剂,可以抑制RAS通路异常引起的肿瘤增殖。今年4月,FCN-159针对组织细胞肿瘤的适应症已被CDE正式纳入突破性治疗品种。此次该产品再次拟纳入突破性治疗品种,针对适应症为NF1相关的丛状神经纤维瘤。
在2022年和2023年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)年会上披露的早期临床研究结果表明,FCN-159治疗成人NF1的安全性良好,并展现出良好的抗肿瘤活性。今年7月,FCN-159针对NF-1相关的丛状神经纤维瘤成人1期临床研究数据发表于BMCMedicine。
获期刊发表的是一项多中心、开放标签、单臂、非随机、1期剂量递增试验,旨在评估口服FCN-159治疗不可切除或不适合手术的成人NF-1相关PN患者的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和抗肿瘤活性。本研究的主要终点为剂量限制性毒性(DLT)的发生情况、最大耐受剂量(MDT)和临床2期推荐剂量(RP2D)。次要终点包括其他安全性评估、肿瘤成像反应和PK参数。19名18~70岁的患者被分成4组,分别接受口服不同剂量(4mg、6mg、8mg、12mg)的FCN-159治疗,每日一次。
研究结果显示,在疗效分析的16例患者中,所有患者肿瘤体积减小,6例(37.5%)患者获得部分缓解(PR);最大的肿瘤缩小率为84.2%。药代动力学在4-12mg之间近似呈线性,半衰期支持每日一次给药。在安全性方面,纳入DLT分析的患者中,8例接受8mg治疗的患者中有1例报告了DLT,3例接受12mg治疗的患者中有3例报告了DLT。最大耐受剂量为8mg。所有19例患者观察到药物治疗相关的不良事件(TEAE),其中大多数为1级或2级。
复星医药曾在新闻稿中表示,这项1期研究结果表明FCN-159耐受性良好,不良事件可控,并在NF-1相关PN患者中显示出有希望的抗肿瘤活性,值得进一步研究。
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